Zolgensma to najdroższy lek na świecie (10.01.2020 14:35)

             Zolgensma to najdroższy lek na świecie.

             Jedna dawka kosztuje 9 milionów złotych

Terapia genowa dla dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest dostępna od maja 2019 roku w USA. Zolgensma, najdroższy lek na świecie, kosztuje 9 mln złotych! Dlaczego tak dużo?

W mediach społecznościowych co jakiś czas robi się głośno o zbiórkach środków dla chorych osób, których jedyną nadzieją jest kosztowne leczenie poza granicami naszego kraju. Kwoty są różne, jednak ostatnie zbiórki dla dzieci z zanikiem mięśni pobiły wszelkie rekordy.

Rodzice, żeby ratować swoje dzieci, muszą zebrać 9 milionów złotych! Jest to koszt najdroższego leku na świecie Zolgensma.

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) w maju 2019 roku dopuściła lek Zolgensmado stosowania u dzieci poniżej drugiego roku życia chorujących na rdzeniowy zanik mięśni.

Lek produkuje szwajcarski koncern medyczny Novartis.

2. Najdroższy lek na świecie

Dlaczego Zolgensma jest taki drogi? FDA na początku nie chciała dopuścić leku do obrotu z powodu gigantycznie wysokiej ceny, jednak producent przekonuje, że jednorazowy wlew może uratować życie pacjentów i zastąpić długotrwałe leczenie, którego koszt byłby podobny do ceny leku.

U pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, brakuje genu SMN1 lub jest on zmutowany. Z tego powodu chorzy nie są w stanie prawidłowo wykształcić mięśni tułowia, aby chociażby siedzieć bez podparcia. Terapia genowa polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 działającą kopią.

Jedna dawka leku wystarczy, aby powstrzymać rozwój SMA.

Lekarstwo nie jest jednak w stanie usunąć już powstałych szkód w organizmie pacjentów. Z tego względu jak najszybsze rozpoznanie objawów rdzeniowego zaniku mięśni ma ogromne znaczenie.

https://portal.abczdrowie.pl/zolgensma-to-najdrozszy-lek-na-swiecie-jedna-dawka-kosztuje-9-milionow-zlotych