NUSINERSEN dopuszczony do sprzedaży ! (02.01.2017 10:02)

Amerykańska agencja Food and Drug Administration (FDA) ogłosiła, że NUSINERSEN jest skuteczny w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni we wszystkich postaciach i zezwoliła firmie Biogen na wprowadzenie go na rynek.

Nusinersen – który ma trafić na rynek pod nazwą handlową Spinraza™ – będzie mógł być stosowany w leczeniu wszystkich postaci SMA we wszystkich grupach wiekowych.  

Drodzy Członkowie i Członkinie Społeczności  SMA

Dzisiaj stawiamy kolejny ważny krok w rozwoju pierwszej potencjalnej opcji terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA). Z radością przekazujemy Wam nowe doniesienie z programu badawczego nad lekiem SPINRAZA (nusinersen) – wyniki analizy okresowej badania klinicznego CHERISH w łagodniejszej postaci SMA (odpowiadającej typowi 2). Analiza ujawniła, że dzieci otrzymujące lek SPINRAZA doświadczyły statystycznie istotnej poprawy funkcji motorycznych w porównaniu z dziećmi, które leku nie otrzymywały. Ponadto w badaniu SPINRAZA wykazywała korzystny profil bezpieczeństwa. W świetle pozytywnych wyników analizy okresowej badanie CHERISH zostaje zakończone, a wszyscy jego uczestnicy będą mogli przejść do otwartego badania przedłużonego SHINE, w którym otrzymają lek.

Przeprowadziliśmy szczegółową analizę naukową z użyciem wszystkich dostępnych danych, aby ustalić najwcześniejszy możliwy punkt do przeprowadzenia analizy okresowej badania CHERISH tak, aby uzyskać poprawnie kontrolowane dane niezbędne do oceny bezpieczeństwa i skuteczności naszego eksperymentalnego leku. Dane te przekażemy organom regulacyjnym na całym świecie i będziemy współpracować z nimi, aby ustalić najbardziej efektywną drogę osiągnięcia naszego celu, którym jest jak najszybsze dostarczenie SPINRAZY społeczności SMA. Jak wcześniej informowaliśmy, SPINRAZA otrzymała od Europejskiej Agencji do Spraw Leków możliwość skorzystania z procedury tzw. przyspieszonej oceny (accellerated assessment).

W październiku br. Biogen zainicjował globalny program wczesnego dostępu (EAP) w niemowlęcej postaci SMA. Złożoność oraz akspekty operacyjne związane z uruchamianiem tego programu w SMA spowodowały, że początkowa faza programu trwała dłużej, niż się spodziewaliśmy. Będziemy szukać sposobów włączenia do programu wczesnego dostępu chorych z drugą postacią SMA w tych częściach świata, w których spodziewany czas oczekiwania na dopuszczenie do obrotu jest dłuższy. Priorytetem dla nas jest wprowadzenie leku do obrotu, wierzymy bowiem, że tylko w ten sposób umożliwimy społeczności SMA powszechny i pewny dostęp do leku.

Każdego dnia docierają do nas ze strony społeczności SMA wzruszjące opowieści. Jesteśmy bardzo wdzięczni wszystkim rodzinom biorącym udział w naszych badaniach klinicznych, a także wszystkim lekarzom, którzy otaczali je opieką niestrudzenie dzień i noc. Będziemy wytrwale kontynuować nasze poszukiwania leku dla społeczności, dzieląc się ze społecznością informacjami i nowinami, gdy tylko jest to możliwe. Pragniemy wyrazić głęboką wdzięczność wobec wszystkich, którzy towarzyszyli nam w tej ważnej podróży.

Biogen oraz Ionis Pharmaceuticals

Jednocześnie Biogen poinformował amerykańską społeczność, że może nie uruchomić w Stanach Zjednoczonych programu wczesnego dostępu w drugiej postaci SMA, gdyż biorąc pod uwagę terminy przeprowadzania przyspieszonej oceny przez amerykańską agencję FDA, SPINRAZA może zostać dopuszczona do obrotu w tym kraju już pod koniec 2016 r. albo w pierwszym kwartale 2017 r.

http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm534611.htm